復發(fā)急性淋巴細胞白血?。ˋLL）很難治療。嵌合抗原受體—— CD19 靶向的修飾的T細胞可能克服常規治療的局限性，而且能夠誘導難治型疾病患者的緩解。最近發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上的一篇文章研究了嵌合抗原受體T細胞治療復發(fā)和難治型白血病的療效。

研究者為復發(fā)或難治型 ALL 患者注入自體T細胞結合 CD19 靶向的嵌合抗原受體（CTL019）慢病毒載體，劑量為  0.76×106-20.6×106CTL019細胞/kg。監測患者的反應，毒性效應和循環(huán) CTL019T 細胞的擴張和持續性。

共30名兒童和成人接受 CTL019，27名患者（90%）達到完全緩解，包括2名使用 blinatumomab 的難治型患者和15名接受過(guò)干細胞移植的患者。 CTL019 細胞在體內增殖，并可在響應患者的血液、骨髓和腦脊液中檢測到。持續緩解達到6個(gè)月，無(wú)事件生存率為67%（ 95%[CI]， 51-88 ）完全生存率為78%（ 95%CI， 65 -95 ）。6個(gè)月期間，患者獲得CTL019持續性的概率為68%（ 95%CI， 50-92 ），患者無(wú)復發(fā)B細胞發(fā)育不全的概率為73%（95%CI，57-94）。所有患者都有細胞因子釋放綜合癥，其中27%的患者癥狀較嚴重，這與輸注之前疾病負荷較高相關(guān)，這種癥狀經(jīng)抗白細胞介素6受體抗體——塔西單抗有效治愈。

實(shí)驗結果表明：嵌合抗原受體——抗 CD19 修飾的T細胞療法對治療復發(fā)和難治型 ALL 是有效的。 CTL019 和高緩解率有關(guān)，即使是干細胞移植失敗的患者和緩解耐受24個(gè)月的患者也有效。

原文檢索：

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1407222