一名26歲的女性在機動(dòng)車(chē)事故癱瘓了一年后成功的完成了首例實(shí)驗性的人體試驗，該試驗評估了將神經(jīng)干細胞注入脊髓損傷部位是否是一種安全有效的治療方法。這項試驗于9月30日在加州大學(xué)圣地亞哥分校醫療中心（UC-SDHS）桑福德干細胞臨床中心的幫助下進(jìn)行。目前，該病人已經(jīng)康復出院，沒(méi)有任何并發(fā)癥和副作用。

上述神經(jīng)干細胞移植治療脊髓損傷試驗是加州大學(xué)圣地亞哥分校在干細胞治療領(lǐng)域最近的三大突破之一。上個(gè)月，該校穆?tīng)査拱┌Y中心和桑福德干細胞臨床中心啟動(dòng)了一項評估單克隆抗體治療慢性淋巴細胞白血病的I期臨床試驗；此外，在本月末，將有一名1型糖尿病患者在加州大學(xué)圣地亞哥分校接受干細胞療法的I期臨床試驗。以下是關(guān)于這三項試驗的詳細介紹。

試驗一：神經(jīng)干細胞移植治療脊髓損傷

在臨床前研究中，研究人員移植人類(lèi)神經(jīng)干細胞到脊髓損傷的小鼠體內，結果顯示，移植的細胞在小鼠體內廣泛增殖，與損傷部位附近的其它神經(jīng)細胞互相連接，顯著(zhù)提高了小鼠的運動(dòng)機能，且副作用非常小。

神經(jīng)干細胞I期臨床試驗涉及4名患者，時(shí)間超過(guò)五年之久，目的是評估干細胞療法的安全性和有效性，希望有一天可以用于癱瘓病人的脊髓損傷治療。

試驗二：1型糖尿病干細胞療法的臨床試驗

加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員與一家從事再生醫學(xué)的生物技術(shù)公司ViaCyte合作，計劃實(shí)行1型糖尿病干細胞療法的I期和II期臨床試驗，I期臨床試驗將在本月下旬完成，II期臨床試驗暫定于11月中旬。

1型糖尿病通常在兒童或青少年期被診斷出來(lái)，雖不及2型糖尿病常見(jiàn)，但是這類(lèi)患者的胰腺產(chǎn)生極少的胰島素或壓根不產(chǎn)生胰島素，它給300萬(wàn)美國人帶來(lái)了經(jīng)濟上和生活上毀滅性的打擊。常規的治療需每天注射胰島素，嚴格控制飲食和生活習慣，目前還沒(méi)有完全治愈的方案。

這項為期兩年的臨床試驗包括約40名參與者，主要對不同劑量的VC-01（一種衍生的干細胞）的安全性、耐受性以及治療效果進(jìn)行評估。該試驗通過(guò)在患者皮膚下移植VC-01，以期它們可以安全的轉變?yōu)橐认佴录毎蛘咂渌梢猿掷m產(chǎn)生胰島素的細胞類(lèi)型。

試驗三：新型單抗以癌癥干細胞為靶標 治療白血病

加州大學(xué)圣地亞哥分校穆?tīng)査拱┌Y中心和桑福德干細胞臨床中心的研究人員推出了評估一種新型單克隆抗體治療慢性淋巴細胞白血?。–LL，成人中最常見(jiàn)的血液癌癥）安全性和有效性的I期臨床試驗。

這種單克隆抗體叫做Cirmtuzumab，它的作用靶標是一種叫ROR1的分子，該分子通常只存在于胚胎細胞的早期發(fā)育階段，但是它被癌細胞利用后會(huì )促進(jìn)癌細胞的生長(cháng)和擴散。由于ROR1無(wú)法被正常的成人細胞使用，科學(xué)家們把它作為癌細胞，尤其是癌癥干細胞的一個(gè)獨特標志，是抗癌治療一個(gè)很好的靶標。

在這項臨床試驗中，CLL患者患者需要在穆?tīng)査拱┌Y中心接受14天的靜脈注射，隨后對療效以及副作用進(jìn)行監測和評估。

干細胞治療前景光明

加州大學(xué)圣地亞哥分校干細胞項目主任 Lawrence  Goldstein 表示，這三項試驗都充滿(mǎn)了創(chuàng )新性，每個(gè)試驗針對的是完全不同的疾病，但是它們都預示著(zhù)干細胞治療從實(shí)驗室轉向臨床應用的前景是無(wú)比光明的。他還說(shuō)，參與I期臨床試驗的人數肯定很少，最初的目的是評估低劑量治療的安全性；當然，前提是在病人有利的基礎上。臨床試驗是尋求潛在療法最安全的途徑，想要證明一項新的療法不可能僅僅依靠單一的或者隨機的病人。